Може би в най-скоро време един от най-тежките вродени заболявания – синдром на Даун ще бъдат излекувани с помощта на генна терапия. Американски биолозите в лабораторни условия, за първи път успя да се "изключва" излишната хромозома, което причинява развитието на тази патология у хората.

синдром на Даун

Синдром на Даун е резултат от генна мутация, възникнали в етап на формиране на ембриона. Тази патология се дължи на наличието на допълнителна хромозома. Обикновено при човека е 46 хромозоми, но "даунят" ги 47, при 95% от болните със синдром на Даун се наблюдава стандартна трисомия на 21 хромозоми вместо две нормални в него са представени три копия. Все още е неизвестен, защо се случва това нарушение, сказывающееся на физическо и психическо развитие на човека. Като редица други генетични аномалии, синдром на Даун е неизлечима.

Въпреки това специалисти от Массачусеттского университет са направили това, което досега изглеждаше невъзможно. В хода на експерименти с клетки, взети при хора със синдром на Даун, те за първи път успя да потисне дейността на допълнително копие на 21 хромозома, като по този начин "генетична грешка" на природата.

Според учените, възможност да променяте дейността на гените вътре в хромозомите стана възможна едва сега, благодарение на най-новите научни технологии. Както пише вестник "Гардиън", учените поставили в структурата на хромозомите модифицирана версия на гена XIST, кодиране на РНК и останавливающего четете информация от гени, "излишната" хромозомна копие, без влияние върху останалата част от гените. Това със сигурност е първата стъпка по пътя към разработването на генна терапия за лечение на синдром на Даун. (ПРОЧЕТИ ПОВЕЧЕ)

Медицински новини

Обратно към началната